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通过选择性小分子靶向G4C2DNA和RNA串联重复序列， 用于治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)和额颞叶失智症(FTD)的一种新疗法
合作区域:
拟投入总金额: 万元
所属地域: 高新区
技术领域: 基因组信息学
技术交易金额: 0.0万元
发布日期: 2026-05-22
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信息描述
技术简介：
该项目处于ALS和FTD研究的前沿，聚焦于C9orf72中的G4C2扩增区域。已对G4C2结构进行了详细研究，并获得了针对这些靶点的分子专利，这标志
着向开发有效治疗药物迈出了重要一步。关键技术优势:
• 结构解析：揭示与ALS和FTD相关的G4C2DNA和RNA结构图谱，为靶向药物的开发奠定了坚实基础
• 创新先导化合物：率先识别并成功开发出能够选择性靶向病理性G4C2DNA/RNA结构的先导化合物
• 选择性疗效：研究证实，这些小分子对G4C2结构具有高度特异性，这是目前其他抗G-四链体小分子所不具备的独特优势
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